迈阿密:美国监管机构周三(周四在马尼拉)批准了第一个针对癌症的基因疗法 - 一种使用患者自身免疫细胞与白血病作斗争的疗法 - 开启了与世界顶级杀手之一的斗争的新时代

治疗由诺华制成,被称为Kymriah(tisagenlecleucel)

迄今为止,CTL019已知这种类型的抗癌免疫疗法,称为CAR-T细胞疗法

“这是首次在全球任何地方获得批准的CAR-T细胞疗法,”诺华公司首席执行官Joseph Jimenez在一次电话会议上告诉记者

“它使用了一种新的方法,通过使用患者自己的T细胞完全个性化

”Kymriah获得美国食品和药物管理局批准,适用于25岁以下的儿童和年轻成人患者,患有急性淋巴细胞白血病(ALL)

为了有资格接受治疗,患者必须患有难治性B细胞前体ALL,或患者复发至少两次

美国食品和药物管理局称这一批准为“历史性的行动”和“治疗癌症和其他严重危及生命疾病的新方法”,声明说

如何运作治疗不是一种药物或一种化学疗法,它可以削弱人体的自然防御能力

相反,它利用患者自身的免疫细胞,称为T细胞和白血细胞,并训练它们识别和对抗癌症

患者的免疫细胞通过特殊的血液过滤过程被移除,送到实验室进行基因编码,从而能够捕获癌细胞

然后将这些重新设计的T细胞输回患者,在那里他们可以开始攻击白血病

研究表明,83%的患者对治疗有反应,在三个月内达到缓解,诺华表示

欧洲药品管理局的申请预计将在年底前提交

每剂475,000美元诺华制药公司首席执行官Bruno Strigini表示,Kymriah的价格 - 仅向患者交付一次 - 价格为475,000美元

他告诉记者说,在第一个月内没有对治疗做出反应的患者不会支付费用

Strigini说,在白血病 - 骨髓移植中更常见的治疗方法 - 在美国的第一年可能花费54万美元到80万美元

同时,外部分析已经为Kymriah设置了一个价格在60万美元至75万美元之间的高性价比的价格,他补充道

“承认我们的责任,我们将价格定在这个水平以下,”Strigini说

诺华公司发言人称,大多数符合治疗标准的患者很可能会被纳入保险范围,因为他们年龄在25岁以下,并且可能是父母的保险或由政府资助的医疗补助

纽约诺斯韦尔健康癌症研究所医学肿瘤学和血液学代理主任Craig Devoe表示,价格标签很高,整个癌症行业的成本也是“不可持续”的趋势

法新社

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